重急性呼吸综合征冠状病毒

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胞的增加28。针对传染病的 mRNA 疫苗的首次临床试验于 2013 年进行（NCT02241135），旨在评估一种新型狂犬病疫苗的功效，该疫苗旨在传递编码其糖蛋白的 mRNA。这些评估表明，用这种疫苗治疗会引发针对这些病毒抗原的功能性抗体，这为该技术提供了明确的原理证明29。最后，第一个基于 mRNA 的针对传染病的疫苗，即严 2 (SARS-CoV-2)，于 2020 年获得了世界大多数国家的批准。这个简短的描述展示了 R

生型和突变型 TTR mRNA 的 3' 非翻译区 (UTR) 结合，从而抑制 TTR 蛋白翻译并总体减少淀粉样蛋白沉积（图 4b ）。 Givosiran 是美国 FDA 批准的第二个 siRNA，用于治疗急性肝卟啉症59。这种罕见疾病是由血浆氨基乙酰亚洲手机号码列表丙酸 (ALA) 和胆色素原 (PBG) 水平升高引起的，这两种物质都是血红素生物合成途径的中间体60。Givosiran靶向ALA

合酶1（ALAS1），这是产生ALA和PBG所需的关键酶，从而抑制它们的表达并使血红素生物合成恢复到正常水平（图4c ））。Givosiran 通过附着在其过客链 3ʹ 端的三价 N-乙酰半乳糖胺 (GalNAc) 缀合物进行递送。这意味着 givosiran 可以通过皮下应用进行递送，并通过其 GalNAc 缀合物61靶向肝细胞特异性脱唾液酸糖蛋白受体。由于