蛋白与细胞质的相互

abdullahalamin1

靶向这些分子的RNA药物的重要性只会增加。 图 2：RNA 疗法可以靶向多种细胞分子。 图2 基于 RNA 的药物可以靶向蛋白质编码和非编码基因表达中涉及的各个步骤。剪接可以通过反义寡核苷酸 (ASO) 进行调节，成熟的信使 RNA (mRNA) 可以通过 ASO 或小干扰 RNA (siRNA) 进行靶向。此外，非编码RNA (ncRNA)，包括小ncRNA和长nc

RNA (lncRNA)，可以被ASO或siRNA抑制。蛋白质功能可以通过适体结合来调节。最后，外源 mRNA 可用于将特定蛋白质引入细胞中，以补充缺乏的酶或充当抗原以引发靶向免疫反应。 全尺寸图像 此外，之前的研Telegram 用户号码列表究表明，只有不到三分之一的人类蛋白质可以被小分子有效靶向34 , 35。由于许多蛋白质具有相似的结构，因此直接针对单一特定目

标蛋白质并不容易。此外，由于膜整合作用有限，因此更难使用小分子或抗体来靶向。然而，由于基于 RNA 的药物可以阻断这些蛋白质的生物发生，因此它们可能更适合抑制其产生，从而提高治疗效果。 快速生产 一般来说，生产新型小分子或抗体药物的开发过程需要数年时间。然而，一旦确定了RNA的化学结构和进入体内的递送方式，就可以快速设计和合成基于RN